표적성 개선된 AAV벡터 개발
자체 개발한 CARE™ 를 통해
특정 cell type에 보다 on-target하면서
독성을 야기하지 않는 재조합AAV를 개발하여
AAV유전자치료제의 임상적 한계 극복을 위해 노력하고 있습니다.
Candidate | Indication | Development status | ||||
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Neuro-Degenerative Disorder | GXC-101 | Alzheimer´s Disease |
In Vivo
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Rare Genetic Disease | GXC-301 | Lafora disease |
In Vivo
US FDA ODD & RPDD 승인
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GXC-302 | 비공개 |
In Vitro
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GXC-303 | ALS |
In Vitro
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GXC-304 | Fronto Temporal Dementia |
In Vivo
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2024년 3월 6일 제닉스큐어㈜는 신주발행에 있어서 정관에 정한 바에 따라 긴급한 자금조달을 위하여 제3자배정 방식으로 심본뉴챌린지투자조합에게 다음과 같이 신주 8,663주를 배정하기로 이사회에서 결의하였으므로 상법 제418조 제4항에 따라 공고합니다.‘정관에 의한 제3자 배정방식’으로, 상법 제418조 및 정관 제11조 5항 규정에 의하여,기존주주의 신주인수권을 배제하고 아래의 제3자에게 신주식 전부를 인수케 한다. - 아 래 - 1. 신주식의 인수인: 심본뉴챌린지투자조합2. 신주식의 종류와 수: 상환전환우선주 8,662주3. 신주식의 액면가액: 1주 금 500원4. 신주식의 발행가액: 1주 금 23,089원5. 납입기일 : 2024년 04월 18일6. 주금 납입할 금융기관 : KB국민은행 수원광교점2024. 03. 06. 제닉스큐어 주식회사경기도 수원시 영통구 창룡대로 256번길 77, 에이스광교타워3차 701호대표이사 문홍성
제닉스큐어 "획기적인 루게릭병 유전자치료제 개발 중" [KIW2024]"신경세포나 슈반세포, 근육세포 등 특정 부위에만 작용하는 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 개발했습니다. 이를 통해 획기적인 루게릭병 치료제를 개발 중에 있습니다"문홍성 제닉스큐어 대표는 11일 서울 여의도동 콘래드호텔에서 "신경세포 특이성이 100배 이상 향상된 AAV를 개발해 루게릭병 치료제를 개발 중에 있으며, 국내외 대형 제약사 등에서 관심을 보이고 있다"며 이같이 말했다.제닉스큐어는 AAV 유전자치료제 개발 및 AVV 벡터를 엔지니어링하는 바이오 전문 기업이다. AVV벡터는 유전자치료제의 전달체 중 하나로, 해당 바이러스 안에 치료제를 넣어 유전자의 오류나 결핍을 수정하는 방식의 치료제다.기존 AAV 벡터는 무차별적으로 작용했으나, 제닉스큐어는 자체 인공지능(AI) 프로그램 '인사이트 마이너'를 통해 아미노산 서열을 삽입, 개량된 AAV 벡터를 개발할 수 있었다. 이에 신경세포나 근육세포 등 특정 부위에서만 작용해 효과는 높이고 부작용을 줄인 AAV 벡터 개발에 성공해냈다.이중 신경세포에 선별적으로 작용하는 AAV 벡터를 기반으로 현재 세계 첫 근위측성측삭경화증, 일명 루게릭병 치료제 'GXC 303'개발에 나섰다. 루게릭병 환자의 80%에서는 STMN2 단백질 발현이 감소돼 있는데, 유전자치료로 이를 개선하겠다는 것이다.제닉스큐어는 현재 GXC-303의 세포실험을 통해 운동신경세포에서 정상 신경세포 수준의 축삭 재성장을 확인한 바 있는데, GXC-303은 회사가 첫번째로 자체 개발한 AAV백터를 도입한 루게릭병 치료를 위한 유전자치료제 파이프라인이다. 문 대표는 "루게릭 치료제를 만드는 데 있어 한 발 다가갔다는 의미" 라며 "이러한 결과를 국내 대형 제약사와 다수의 글로벌 제약사에서 관심있게 보고 있다"고 설명했다.그러면서 "해당 제품은 같은 퇴행성 질환인 파킨슨병이나 알츠하이머로도 확장이 가능하다"고도 설명했다. 회사에따르면 당사의 AI 시스템에 따라 AAV 전달체가 지속적으로 업그레이드 됨에 따라 현재 완성된 AAV 전달체는 2024년 기술 이전 계약을 추진 할 것이라고 밝혔다.[기사 바로가기(한경)]오현아 기자 5hyun@hankyung.com
제닉스큐어-모달리스, AAV 유전자치료제 공동개발 양해각서 체결AAV 기반 알츠하이머병 유전자체료제 개발 착수인공지능(AI) 기반 AAV 엔지니어링 플랫폼 기업 제닉스큐어(대표 문홍성)는 모달리스테라퓨틱스(Modalis Therapeutics)와 알츠하이머병 타깃 신규 AAV 유전자치료제 개발에 대한 전략적 양해각서를 체결했다고 11일 밝혔다. 지난 2016년 도쿄대학교의 기술을 바탕으로 설립된 모달리스테라퓨틱스는 미국 메사추세츠 월섬(Waltham)에 기업부설연구소를 둔 글로벌 AAV 유전자치료제 개발 전문기업이다. 후성유전체 편집 기술인 'CRISPR-GNDM(Guide Nucleotide-Directed Modulation)'을 활용해 병리활성 관련 타깃의 스위치를 조절하는 유전자치료제를 개발하고 있다. 주로 근육질환 및 중추신경계(CNS) 질환을 타깃하는 파이프라인을 보유하고 있으며, 모든 파이프라인에 대한 약물 전달체로 AAV를 활용하고 있다.양사는 지난 6월 미국 보스턴에서 열린 'Next Generation Gene Therapy Vectors 2024'에 함께 주관기업으로 참여하며 공동연구개발 관련 협의를 시작했다. 제닉스큐어 관계자는 "모달리스는 알츠하이머병 치료제 파이프라인 'MDL-104(개발코드명)'의 개발을 위한 AAV 벡터 전문기업을, 제닉스큐어는 자체개발 벡터 기반 AAV치료제의 임상진입 파트너를 각각 물색하던 상황이었다"며 "상호 보유기술의 독창성과 상업적 가능성에 서로 큰 매력을 느껴 공동연구 관련 논의를 보스턴에서 바로 진행했다"고 설명했다.이번 공동연구는 제닉스큐어가 자체 개발한 'XOB-031'에 기반해 이뤄진다. XOB-031은 AAV9을 기반으로 캡시드를 조작시킨 재조합 AAV(rAAV)벡터로, 야생형 AAV9 대비 CNS 전달력이나 임상적 안전성이 개선됐다는 게 회사 측의 설명이다. 회사 관계자는 "MDL-104의 임상 준비를 위해 모달리스가 원하고 있던 벡터 관련 요구사항에 XOB-031의 실험 데이터가 긍정적으로 평가받은 것으로 보인다"고 부연했다.이번 양해각서를 바탕으로, 모달리스는 MDL-104를 제닉스큐어에 제공하고, 제닉스큐어는 XOB-031에 MDL-104의 GNDM-Tau 관련 유전자를 탑재시킨다. 이어 Tau 억제 기작의 AAV 유전자치료제를 제작해 동물실험까지 자체 진행할 예정이다.회사 측에 따르면, 모달리스의 MDL-104는 야생형 AAV9 기반의 동물 효력시험을 통해 뇌 직접 투여(ICM) 시, CNS 내의 표적 조직에서 세포내 Tau RNA 및 단백질 발현을 억제하는 것으로 확인됐다. 문홍성 제닉스큐어 대표는 "이번 공동연구로 양사는 △표적이 아닌 조직에 대한 노출을 최소화 여부 △정맥투여를 통한 MDL-104의 뇌 전달 여부 △XOB-031의 치료제 유전자 발현율의 AAV9 대비 우월성을 확인할 계획"이라며 "마우스 효력실험까지 약 2개월가량 소요될 것으로 보이며, 영장류 실험 단계부터는 본계약 체결이 진행되도록 합의한 만큼 이번 공동연구가 당사 벡터의 첫번째 상용화 계약 사례가 될 것으로 기대한다"고 말했다. [기사 바로가기(히트뉴스)]히트뉴스 박성수 기자
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